拉罗替尼能否成为原发性肝癌的治疗新希望？

在癌症治疗领域，每一种新药物的出现都可能给患者带来新的希望。拉罗替尼作为一种备受瞩目的抗癌药物，自问世以来就吸引了众多关注。对于原发性肝癌患者而言，他们也在期待着新的有效治疗手段，那么拉罗替尼能治疗原发性肝癌吗？让我们深入了解一下。

一、拉罗替尼：关键信息介绍

拉罗替尼，通用名为硫酸拉罗替尼 ，商品名为维泰凯（Vitrakvi） ，英文名是 Larotrectinib 。它是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要适用于符合下列条件的成人和儿童实体瘤患者 ：

1. 经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变 。

2. 患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者 。

3. 无满意替代治疗或既往治疗失败的患者 。

拉罗替尼通过抑制肿瘤细胞内由 NTRK 基因融合产生的异常蛋白激酶活性，阻断肿瘤细胞的生长和扩散信号通路，从而达到抑制肿瘤生长的目的 。在肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠间质瘤和胰腺癌等多种携带 NTRK 基因融合的癌症治疗中，都展现出了一定的疗效 。

二、拉罗替尼对原发性肝癌的治疗效果

原发性肝癌是一种常见且恶性程度较高的肿瘤 。目前针对原发性肝癌的靶向治疗药物主要有索拉非尼、仑伐替尼、瑞戈非尼等，它们作用于血管内皮生长因子受体等靶点来抑制肿瘤血管生成和细胞增殖 。而拉罗替尼针对的是 NTRK 基因融合 。

在原发性肝癌患者中，NTRK 基因融合的发生情况相对较低 。虽然有部分携带 NTRK 基因融合的原发性肝癌患者在接受拉罗替尼治疗后，出现了肿瘤缩小或肿瘤标志物水平下降，病情得到缓解的情况 ，但也有一些患者对拉罗替尼没有反应或病情继续恶化 。总体来说，拉罗替尼对于原发性肝癌的治疗效果因个体差异而异，且由于 NTRK 基因融合在原发性肝癌中发生率不高，所以它并非原发性肝癌的一线常规治疗药物 。如果原发性肝癌患者检测到 NTRK 基因融合，在医生评估后，可以考虑使用拉罗替尼进行治疗 。

三、拉罗替尼的价格与医保情况

（一）价格情况

在国内，拉罗替尼的价格曾让许多患者望而却步 。之前其国内定价为 63000 元 / 盒，规格是 100mg*56 粒 。不过，随着它纳入医保，价格有了大幅下降 。

（二）医保相关情况

2024 年 11 月 28 日，国家医疗保障局公布 2024 年国家医保药品目录调整结果，拉罗替尼成功进入医保 ，自 2025 年 1 月 1 日起正式实施 。这意味着更多患者能够负担得起这款药物 。医保报销的具体限制主要是针对符合其适应证的患者 ，即携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症，无满意替代治疗或既往治疗失败的成人和儿童实体瘤患者 。在报销时，不同地区的报销比例可能有所不同，患者可以咨询当地医保部门或就诊医院了解详情 。

四、常见问题解答

（一）拉罗替尼有哪些常见副作用？

拉罗替尼最常见的药物不良反应（≥20%）按发生率降序排列依次为 ALT 升高（31%）、AST 升高（29%）、呕吐（29%）、便秘（28%）、疲乏（26%）、恶心（25%）、贫血（24%）、头晕（23%）和肌痛（20%） ，大多数不良反应为 1 级或 2 级 。报告等级最高为 4 级的不良反应包括中性粒细胞计数降低（2%）、ALT 升高（1%）、AST 升高（＜1%）、白细胞计数降低（＜1%）和血碱性磷酸酶升高（＜1%） 。报告等级最高为 3 级的不良反应包括贫血、体重增加、疲乏、头晕、异常感觉、肌无力、恶心、肌痛、步态障碍和呕吐 。除贫血（7%）外，所有报告为 3 级的不良反应均在不到 5% 的患者中发生 。如果在用药过程中出现较为严重的不良反应，应及时联系医生，医生会根据具体情况判断是否需要调整剂量或停药 。

（二）儿童可以使用拉罗替尼吗？

可以的 。拉罗替尼适用于符合条件的儿童实体瘤患者 ，儿童患者的剂量基于体表面积（BSA） 。其推荐剂量为 100mg/m² 拉罗替尼（口服溶液浓度按 20mg/ml 计），最大剂量为 100mg / 次，每日两次，直至出现疾病进展或出现不可接受的毒性 。在使用之前，必须确定儿童患者肿瘤样本中携带 NTRK 融合基因 ，并且应采用验证过的检测方法确定其 NTRK 融合基因状态 。经医院或实验室的检测结果判断为携带 NTRK 融合基因的儿童患者能接受本品治疗，并且应经拜耳公司指定的独立第三方进行一次审核，证实儿童患者确具有 NTRK 融合基因才可继续用药 。家长在给儿童使用拉罗替尼时，要严格按照医生的嘱咐，密切关注孩子用药后的反应 。